基因疗法离我们还有多远

①自 1928 年英国细菌学家弗莱明发现青霉素，到首次在医学上应用，花了13年时间。基因疗法也像青霉素等药物的发现、发明一样，不可避免地经历着曲折起伏的过程。因普通药物和传统疗法的局限性，生物制药公司从 20 世纪末开始把目光投向基因疗法。近年来，基因疗法更成为业内热门的领域之一，因为它很可能成为癌症的终结者。

②人类的许多疾病，包括癌症，都是由我们身体细胞内的基因缺陷造成的。就像盖房子必须要依赖图纸一样，构建我们复杂的躯体，也需要各种“图纸”，这就是基因蓝图。它们允许细胞制造出相应的蛋白质，这些蛋白质再来控制应有的功能。如果基因发生突变，蛋白质就会随之改变，不再按照正常的方式工作。而基因疗法，就是试图通过修补失效的基因，达到治愈疾病的目的。

③基因疗法目前还处在“物以稀为贵”的时期。最典型的案例是，2015 年德国医生伊丽莎白•泰森为病人做了脂蛋白脂酶缺乏症的基因治疗，疗效很好，但十分昂贵﹣﹣一次治疗就花费了一百万美元，而且这种疗法仅针对一个人，只使用一次，成本非常高。

④基因疗法对遗传病的治疗有着巨大的潜力，可以预测，不久的将来，一定会有更多的疗法向公众开放。2016年4月，欧洲部分国家为一些修复免疫系统的基因疗法开了“绿灯”。2017年，治疗失明的基因疗法也将在美国通过商业许可。

⑤不过，基因疗法的风险还是很大的。据行业杂志《基因工程与生物技术新闻》报道，前不久，就有三位患脑瘤的病人因服用基因试验药物而相继死亡。无可置疑，任何一种成熟可靠的药物或治疗手段都需要经过一代、几代人的努力，甚至是以很多生命的代价换来的。我们热切期盼着安全、廉价的基因疗法能早日造福人类。

（选自《知识就是力量》，略有删改）